徐伟的故事之创造爱心学习抗挫—高中学历为何能成功自研药物

原文出处：百家号“九派新闻”。

近日，高中学历的徐伟为救儿子自学基因编辑、自制药用级化合物的故事，引发热议。

2019年6月，徐伟的第二个孩子，一个48公分、5.2斤的男孩出生，除了头发卷脆、皮肤稍显白皙，他看上去和普通婴儿无异。然而6个月大时，小灏洋的生长轨迹明显落后于同龄标准。他不会趴着和翻身，头也抬不稳，大部分时间躺在床上，是个安静的乖宝宝。

在云南省第一人民医院，小灏洋先是被认定为生长发育迟缓，直到3个月后才迟迟出具的基因检测报告宣告了结论：ATP7A基因缺陷，Menkes综合症（Menkes综合症是一种极其罕见的遗传性疾病，大多见于男童。由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异，导致身体无法吸收铜离子，严重影响正常发育，而女性因为有两条X染色体通常并不会发病）。这是云南的第一例Menkes综合症，就连首诊医生拿到报告时，先查了半天资料，然后告诉徐伟——“没法治”。

新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，救子心切的徐伟走上了自制药之路。根据所查论文上提供的配方，徐伟没花太多时间就把组氨酸铜化合物配置成功。为确保化合物的安全性，徐伟根据药典尽量达到环境的洁净度，并且所有原料均采用药用级，通过TSA接种验证无菌。于是，每天晚上11点入睡前，（ ）离子最容易穿透血脑屏障的时候，徐伟的儿子就被外婆抱在腿上，妈妈则将蓝色液体用针头推进孩子体内——这是延长孩子生命的唯一希望。这样的情景，自2020年9月以来，已经重复了300多次。

因为化合物只能对病情起到缓解作用，徐伟及时培养间充质干细胞并获得成功，以便更好改善孩子的病情。又由于深知基因突变导致的疾病最终治疗手段一定是基因治疗，徐伟从制备化合物之初，就已开展基因替代治疗方案，并且经过1年多努力，徐伟终于通过分析蛋白结构构建了质粒，进行了表达验证和生物学活性验证，包装公司也已签订合同——这些成绩的取得，对于只有高中学历的徐伟来说，真称得上“奇迹”。而这一切，无不源于伟大的父爱！

在研究自制药的同时，徐伟重拾课本，报名了成人高考，为的就是“参加研究生考试，去真正的实验室，了解涉及儿子疾病的方方面面，尤其是分子生物学”。这位父亲希望，系统性学习能为基因治疗儿子的疾病打下基础。

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